019 一個好訊息(第1/2 頁)

還是一年多之前，於問好跑去找鄭教授，向他諮詢，他說看到群裡有些病友，等不到全相合的配型，做了半相合移植，像淺淺這種情況，能不能也做個半相合的移植，用我的骨髓？

“當然可以做，我們已經做了好幾例，手術本身沒有問題。”

鄭教授十指交叉在胸前，互相頂著，他看著於問好，繼續說：

“但像淺淺這種情況，我的建議是不要做，還是再等等。和全相合移植比起來，半相合移植，排異危險係數更大，五年治癒率方面也肯定更低，另外，複發率方面，雖然沒有資料支撐，但從我的經驗來說，肯定是更高。

“半相合移植對那些急發的病患，或者身體條件已經支撐不住，又或者使用靶向藥不合條件，不得不馬上做移植的病人來說，那也是無奈的選擇。我們是朋友，我可以和你直說，說穿了就是死馬當作活馬醫，放手一博，賭一把。

“如果淺淺已經到了這個程度，我肯定是勸你馬上進行半相合移植，但淺淺還沒到這個程度，她還有時間等，等全相合的配型，或者等醫藥學和醫療水平的發展，對了，小於，我告訴你一個好訊息。”

鄭教授一說好訊息，於問好眼睛一亮，趕緊湊過去問：“什麼好訊息？”

“亞盛醫藥和信達生物合作研製的新藥耐立克，通用名叫奧雷巴替尼片，是口服第三代BCR-ABL抑制劑，也是我國首個獲批的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，可以說是達到世界領先水平。”

“什麼意思？鄭教授，你說點我能聽懂的。”於問好有些急了。

“好好，簡單點說，就是它對慢粒患者很有效，不透過骨髓移植，也有治癒的功能。”鄭教授說，“我手上就有幾個病例，他們服用這個藥之後，現在已經能正常工作和生活了。”

“不移植就可以治癒？真的有這樣的事情？那也太好了！”於問好叫道。

“這個藥不簡單啊，2021年3月，被CDE納入突破性治療藥物。2019年7月獲得美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究，臨床試驗到現在連續四年，入選美國血液學會年會口頭報告，並榮獲2019 ASH年會最佳研究的提名。

“2020年5月，他們接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格，也獲得了歐洲孤兒藥資格……”

“孤兒藥，那就是對小孩子特別有效對不對？”於問好急急地打斷鄭教授的話。

鄭教授忍不住笑了起來，他說：

“不要字面理解，孤兒藥不是給孤兒用的藥，而是指罕見藥，用於預防和治療罕見病的藥物。因為罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，一般製藥企業很少會投入研發，因此這些藥被形象地稱為‘孤兒藥’。”

於問好嘿嘿地笑著，他馬上想到了，問：“那是不是很貴？”

“對，孤兒藥都不便宜，市場小，研發投入大，肯定不會便宜，國外還有一劑幾百萬美元的孤兒藥。但對有些人來說，他也要打啊，比如像喬布斯，要是什麼藥對他有效，能救他命，別說幾百萬，就是幾千萬，一億美金一劑，他也會打，對不對？

“有句話聽起來很殘酷，但道理是對的，醫學越發展，人活多久，不是上帝，也不是閻王決定的，很多時候是你的錢包決定的，錢包越厚的人，相比而言，就能比其他人獲得更多的生命。”

“我不管，我不管什麼喬布斯，也不管上帝和閻王的，我就問問，這藥需要多少錢？”於問好問。

“三萬七一盒。”鄭教授說。

“這麼貴？”

於問好吃了一驚，他