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019 一個好訊息(第1/2 頁)

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還是一年多之前,於問好跑去找鄭教授,向他諮詢,他說看到群裡有些病友,等不到全相合的配型,做了半相合移植,像淺淺這種情況,能不能也做個半相合的移植,用我的骨髓?

“當然可以做,我們已經做了好幾例,手術本身沒有問題。”

鄭教授十指交叉在胸前,互相頂著,他看著於問好,繼續說:

“但像淺淺這種情況,我的建議是不要做,還是再等等。和全相合移植比起來,半相合移植,排異危險係數更大,五年治癒率方面也肯定更低,另外,複發率方面,雖然沒有資料支撐,但從我的經驗來說,肯定是更高。

“半相合移植對那些急發的病患,或者身體條件已經支撐不住,又或者使用靶向藥不合條件,不得不馬上做移植的病人來說,那也是無奈的選擇。我們是朋友,我可以和你直說,說穿了就是死馬當作活馬醫,放手一博,賭一把。

“如果淺淺已經到了這個程度,我肯定是勸你馬上進行半相合移植,但淺淺還沒到這個程度,她還有時間等,等全相合的配型,或者等醫藥學和醫療水平的發展,對了,小於,我告訴你一個好訊息。”

鄭教授一說好訊息,於問好眼睛一亮,趕緊湊過去問:“什麼好訊息?”

“亞盛醫藥和信達生物合作研製的新藥耐立克,通用名叫奧雷巴替尼片,是口服第三代BCR-ABL抑制劑,也是我國首個獲批的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物,對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果,可以說是達到世界領先水平。”

“什麼意思?鄭教授,你說點我能聽懂的。”於問好有些急了。

“好好,簡單點說,就是它對慢粒患者很有效,不透過骨髓移植,也有治癒的功能。”鄭教授說,“我手上就有幾個病例,他們服用這個藥之後,現在已經能正常工作和生活了。”

“不移植就可以治癒?真的有這樣的事情?那也太好了!”於問好叫道。

“這個藥不簡單啊,2021年3月,被CDE納入突破性治療藥物。2019年7月獲得美國FDA臨床試驗許可,直接進入Ib期臨床研究,臨床試驗到現在連續四年,入選美國血液學會年會口頭報告,並榮獲2019 ASH年會最佳研究的提名。

“2020年5月,他們接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格,也獲得了歐洲孤兒藥資格……”

“孤兒藥,那就是對小孩子特別有效對不對?”於問好急急地打斷鄭教授的話。

鄭教授忍不住笑了起來,他說:

“不要字面理解,孤兒藥不是給孤兒用的藥,而是指罕見藥,用於預防和治療罕見病的藥物。因為罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高,一般製藥企業很少會投入研發,因此這些藥被形象地稱為‘孤兒藥’。”

於問好嘿嘿地笑著,他馬上想到了,問:“那是不是很貴?”

“對,孤兒藥都不便宜,市場小,研發投入大,肯定不會便宜,國外還有一劑幾百萬美元的孤兒藥。但對有些人來說,他也要打啊,比如像喬布斯,要是什麼藥對他有效,能救他命,別說幾百萬,就是幾千萬,一億美金一劑,他也會打,對不對?

“有句話聽起來很殘酷,但道理是對的,醫學越發展,人活多久,不是上帝,也不是閻王決定的,很多時候是你的錢包決定的,錢包越厚的人,相比而言,就能比其他人獲得更多的生命。”

“我不管,我不管什麼喬布斯,也不管上帝和閻王的,我就問問,這藥需要多少錢?”於問好問。

“三萬七一盒。”鄭教授說。

“這麼貴?”

於問好吃了一驚,他

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